Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.
L'HIV batte l'olio di Lorenzo
Primary tabs
prossimo articolo
I due astronauti della NASA bloccati nello spazio, flop della Starliner della Boeing
Per tornare a casa, i due astronauti della NASA Sunita Williams e Butch Wilmore (nella foto) dovranno prendere la navetta CrewDragon di SpaceX anziché la Starliner della Boeing con cui sono arrivati alla Stazione spaziale internazionale (ISS). Il tutto a causa di un guasto ai propulsori della Starliner di cui non si è ancora venuti a capo. In questo articolo Patrizia Caraveo racconta l'imbarazzante performance della Boeing rispetto alla concorrente Space X, che costringerà i due astronauti a restare nella stazione spaziale per un tempo molto più lungo del previsto, quando la navetta di SpaceX farà ritorno con due posti vuoti per loro. E con le tute pulite della giusta taglia... (Immagine: Butch Wilmore e Suni Williams all'interno del vestibolo tra il portello anteriore della Stazione spaziale internazionale e la navicella spaziale Starliner, foto NASA).
Sunita Williams e Butch Wilmore, i due astronauti della NASA partiti il 5 giugno 2024 con la navetta Starliner della Boeing avrebbero dovuto trascorrere 8 giorni a bordo della Stazione spaziale Internazionale.