Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.
L'HIV batte l'olio di Lorenzo
prossimo articolo
Ci stiamo finalmente avvicinando a un vaccino contro HIV?
Dalla metà degli anni '80, quando fu scoperto l'HIV e si dimostrò il nesso causale con l'AIDS, la ricerca per sviluppare un vaccino non si è mai arrestata. Ma nonostante l’impegno della comunità scientifica e una quantità ingente di ininterrotti finanziamenti, vi sono stati solo fallimenti (con un’unica, parziale eccezione): ora, però, la scoperta che una frazione di individui infettati produce anticorpi neutralizzanti ad ampio spettro ha portato allo sviluppo di nuovi vaccini sperimentali, attualmente in fase di sperimentazione clinica, con strategie innovative come il Germline Targeting.
Crediti immagine: Immagine di freepik
Nel suo libro autobiografico appena uscito, On call. A doctor’s journey in public health, Anthony S. Fauci, per 38 anni a capo del National Institute for Allergy and Infectious Diseases di Bethesda, USA, si dichiara scettico sulla possibilità di scoprire un vaccino per prevenire l’infezione dell'HIV, causa della sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS), letale al 95% in assenza di terapia. Tuttavia, la necessità di un vaccino anti-HIV, soprattutto nei paesi più poveri con scarso accesso alla terapia antiretrovirale di combinazione (cART), rimane intatta.