Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.
L'HIV batte l'olio di Lorenzo
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Essenziale ma spesso dimenticato, il software di ricerca è il motore nascosto della produzione scientifica. Pur contribuendo in modo decisivo alla scoperta e alla riproducibilità dei risultati, rimane in ombra nei criteri di valutazione accademica: riconoscerne il valore significa non solo garantirne la conservazione e la citazione, ma anche rafforzare la scienza aperta e la qualità della ricerca.
Si racconta che negli Stati Uniti, sul finire degli anni ’30, uno sceneggiatore si sedette davanti al produttore della Paramount e consegnasse al famoso regista Ernst Lubitsch 200 pagine bianche, invitandolo a mettere lì il suo già leggendario Lubitsch touch. Una provocazione usata per sottolineare come il lavoro degli sceneggiatori, pur essenziale, restasse sistematicamente nell’ombra nonostante desse corpo alla visione e alle scelte di registi geniali come Lubitsch, appunto.