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L'HIV batte l'olio di Lorenzo

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Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.

 Science 2009; 326: 805

Science 2009; 326: 818

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Terapia geni

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Crediti immagine: Mohammed Ibrahim/Unsplash

I tre autorevoli mittenti della lettera pubblicata sul numero del 5 luglio della rivista Lancet indicano in 186.000 la stima dei decessi attribuibili al conflitto nella Striscia di Gaza. Decessi diretti, quelli contemporanei alle azioni belliche, e decessi indiretti, quelli successivi attribuibili alla distruzione delle infrastrutture sociali e sanitarie, agli esiti invalidanti sulla popolazione, all’aumento delle patologie croniche e alle malattie infettive.