Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.
L'HIV batte l'olio di Lorenzo
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L'epidemia di mpox in Africa e la pandemia di Covid-19 hanno messo in luce le disuguaglianze nei sistemi sanitari globali e la vulnerabilità delle popolazioni emarginate. Sebbene diverse per natura, entrambe le crisi dimostrano l'importanza di risposte comunitarie, di una distribuzione equa delle risorse e di investimenti a lungo termine nei sistemi sanitari.
Crediti immagine: NIAID/Flickr. Licenza: Attribution 2.0 Generic
La recente crisi del mpox in Africa e la pandemia di Covid-19 rappresentano due momenti critici per la salute globale, che mettono in evidenza la vulnerabilità delle popolazioni emarginate e le profonde disuguaglianze nei sistemi sanitari. Sebbene queste crisi differiscano per natura, entrambe sottolineano la necessità di risposte guidate dalle comunità, di una distribuzione equa delle risorse e di investimenti a lungo termine nei sistemi sanitari per proteggere la salute globale.