Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.
L'HIV batte l'olio di Lorenzo
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Un ricordo del coraggio visionario di Vittorio Silvestrini
Vittorio Silvestrini è stato uno dei principali promotori della Città della Scienza, progetto nato negli anni ’90 con l'obiettivo di creare un modello di sviluppo innovativo nel Sud Italia. La sua visione andava oltre le politiche tradizionali e, nonostante le difficoltà incontrate e l'incomprensione della politica e dell’accademia, il suo contributo rimane un esempio di coraggio e lungimiranza per il futuro del Mezzogiorno e dell’Italia. Lo ricorda Luigi Amodio.
Nell'immagine di copertina: rielaborazione della foto di Vittorio Silvestrini alla Città della Scienza (1996)
Il fisico Vittorio Silvestrini è scomparso, dopo una lunga malattia, lo scorso 30 agosto, all’età di quasi 90 anni. “Vittorio”, lo chiamerò semplicemente per nome, in ragione della nostra lunga e stretta collaborazione, durata quasi trent'anni. Da quel giugno 1990, in cui cominciai a lavorare con lui e con Vincenzo Lipardi, l’altro vero protagonista della realizzazione di Città della Scienza, fino alla fine del 2017, quando i nostri rapporti si interruppero, soprattutto a causa del peggioramento delle sue condizioni di salute.