Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.
L'HIV batte l'olio di Lorenzo
Primary tabs
prossimo articolo
La salute di giovani transgender in mani transfobiche?
A metà maggio il ministro della Salute e la ministra della Famiglia, natalità e pari opportunità hanno firmato un decreto che istituisce un tavolo congiunto sulla disforia di genere i cui 29 membri dovranno effettuare «una ricognizione delle modalità di trattamento». Un paio di giorni dopo la ministra ha esplicitato che per lei l’identità sessuale deve rimanere binaria, come vuole la biologia, dimostrando di ignorare quello che la biologia riconosce da tempo: un ampio spettro di identità di genere. Abbastanza per temere che l’approccio di lavoro di questo tavolo possa essere guidato più dall’ideologia che dalla ricerca scientifica.
Crediti: Foto di Katie Rainbow/Unsplash
Suona davvero un po’ beffardo. Solo pochi giorni fa il ministro della Salute Orazio Schillaci e la ministra della Famiglia, la natalità e le pari opportunità Eugenia Roccella hanno firmato un decreto che istituisce un tavolo tecnico di approfondimento sulla disforia di genere «per una ricognizione delle modalità di trattamento di tale condizione nel territorio nazionale».