Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.
L'HIV batte l'olio di Lorenzo
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HIV, due iniezioni all'anno riescono a prevenire l'infezione
![](https://www.scienzainrete.it/files/styles/molto_grande/public/PrEP%20HIV.jpg?itok=jEfpvzZ1)
Il farmaco antiretrovirale Lenacapavir, somministrato tramite due iniezioni all'anno, ha dimostrato un'efficacia del 100% nel prevenire l'infezione da HIV: la ricerca ha coinvolto oltre 8000 partecipanti ad alto rischio, mostrando che nessuno dei 2134 trattati con Lenacapavir ha contratto l'HIV, contrariamente ai 55 nuovi casi nei gruppi di controllo, dovuti alla scarsa aderenza alla terapia orale quotidiana. Questo metodo di somministrazione riduce il rischio di dimenticanze, rendendo il trattamento più affidabile. Lo studio è stato interrotto in anticipo per ragioni etiche, così da offrire Lenacapavir a tutti i partecipanti, e sono in corso ulteriori studi su popolazioni diverse.
Crediti immagine: Nataliya Vaitkevich/Pexels
Due iniezioni all’anno del farmaco antiretrovirale Lenacapavir prevengono l’infezione da HIV con un’efficacia del 100%. È il risultato di uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine e presentato in contemporanea durante la 25ª Conferenza Internazionale sull'AIDS, che si è tenuta a Monaco a fine luglio.